Mengapa begitu sulit memperkirakan nilai obat yatim piatu yang diindikasikan untuk pengobatan penyakit langka? Ada berbagai alasan, namun tinjauan pelingkupan oleh Grand et al. (2024) memberikan ringkasan yang baik mengenai isu-isu ini. Tantangan utamanya mencakup ukuran sampel yang kecil untuk hampir semua parameter dan kurangnya data secara keseluruhan. Lebih khusus lagi, permasalahan utama yang diidentifikasi dalam makalah ini meliputi:
- Riwayat alami penyakit ini: Data epidemiologi yang tidak jelas (misalnya kejadian, prevalensi), lintasan penyakit yang tidak jelas, seringnya keterlambatan diagnosis/salah diagnosis; tantangan dalam membuat daftar penyakit
- Efektivitas klinis. Uji coba seringkali berdurasi singkat dengan ukuran sampel yang kecil; titik akhir pengganti yang sedikit atau tidak tervalidasi dengan baik; kesulitan untuk membandingkan pengobatan karena heterogenitas dalam rejimen pengobatan dan desain penelitian.
- Biaya. Keterbatasan data mengenai beban ekonomi akibat penyakit dan biaya tidak langsung; Keteralihan kesimpulan biaya antar studi merupakan tantangan karena variasi negara
- Kualitas hidup: Hanya ada sedikit penelitian tentang HRQoL dan penelitian tersebut memiliki ukuran sampel yang kecil; beberapa metrik kualitas hidup spesifik penyakit; HRQoL diukur pada titik waktu yang terbatas sehingga membuat pemetaan lintasan penyakit non-linier menjadi sulit; fokus terbatas pada pengasuhan informal
- Efektivitas biaya. Beberapa penelitian sebelumnya; bias ganda (misalnya bias publikasi, bias sponsorship); terbatasnya transferabilitas hasil CEA karena perbedaan hasil yang tidak konsisten di seluruh rangkaian layanan kesehatan; sering menggunakan asumsi; kegagalan untuk melaporkan asumsi tingkat diskonto; heterogenitas parameter masukan; beberapa data tingkat pasien
- Dampak anggaran. Hanya sedikit penelitian BIM yang dipublikasikan untuk penyakit tertentu; seringnya penggunaan asumsi yang tidak terbukti; kegagalan untuk melaporkan pengobatan terkait obat
- Nilai/biaya penggantian. Ambang batas CEA suatu negara untuk penyakit langka sangat bervariasi antar negara; persyaratan kerangka nilai berbeda-beda di setiap negara; harga referensi dapat menghambat peluncuran di negara-negara berpendapatan rendah; penggunaan MCDA dapat mengatasi beberapa keterbatasan CEA namun menimbulkan keterbatasan lain (misalnya transparansi, konsistensi antar perawatan)
Untuk mengatasi hambatan ini, penulis mengusulkan sejumlah solusi termasuk bekerja secara langsung dengan kelompok advokasi pasien, membuat daftar penyakit, mempertimbangkan perjanjian pembayaran/pembagian risiko berbasis hasil. Bekerja dengan pendukung pasien untuk mengumpulkan data dan membuat daftar penyakit sangatlah membantu; di sisi lain, meskipun pembayaran berbasis hasil akan menyelesaikan masalah ketidakpastian, pembayaran tersebut mungkin terlalu mahal karena besarnya biaya tetap yang diperlukan untuk menyiapkan dan mengelola perjanjian ini mungkin tidak sebanding dengan biaya yang dikeluarkan jika perjanjian tersebut hanya mencakup sejumlah kecil pasien.
Anda dapat membaca lebih detail mengenai tantangan dan peluang evaluasi ekonomi penyakit langka di sini.
NewsRoom.id
