Pengobatan investigasi baru menargetkan akar penyebab kondisi hati yang mengancam jiwa yang terhubung dengan obesitas dan diabetes, menawarkan harapan bagi jutaan pasien.
Para ilmuwan di University of California, San Diego School of Medicine telah mengembangkan obat investigasi yang dapat memberikan pengobatan baru untuk steatohepatitis yang terkait dengan disfungsi metabolisme (MASH). Jenis penyakit hati berlemak parah ini dikaitkan dengan obesitas tipe 2 dan diabetes dan dapat berkembang menjadi sirosis, gagal hati, atau bahkan kanker hati.
Diterbitkan di LansetStudi ini melaporkan bahwa obat tersebut, yang dikenal sebagai ION224, memblokir enzim hati yang disebut DGAT2. Enzim ini sangat penting untuk proses memproduksi dan menyimpan lemak. Menghambatnya mengurangi akumulasi lemak dan peradangan, dua kontributor utama kerusakan hati pada tumbuk.
Mencegah akumulasi dan peradangan lemak
“Studi ini menandai kemajuan penting dalam perang melawan Mash,” kata Rohit Loomba, MD, investigasi utama penelitian dan kepala divisi gastroenterologi dan hepatologi di Sekolah Kedokteran UC San Diego. “Dengan memblokir DGAT2, kami mengganggu proses penyakit pada akar penyebabnya, hentikan akumulasi lemak dan peradangan tepat di hati.”

Tes Fase IIB klinis dilakukan di beberapa pusat di seluruh Amerika Serikat, mendaftarkan 160 orang dewasa yang didiagnosis dengan mash dan menunjukkan fibrosis dini hingga sedang. Selama satu tahun, peserta diberi suntikan bulanan baik dari berbagai dosis investigasi atau obat plasebo. Hasilnya mengungkapkan bahwa pada dosis tertinggi, 60% pasien mengalami peningkatan kesehatan hati yang signifikan dibandingkan dengan mereka yang menerima plasebo. Yang penting, manfaat ini diamati terlepas dari perubahan berat badan, menunjukkan bahwa pengobatan dapat digabungkan secara efektif dengan terapi lain. Studi ini juga melaporkan bahwa tidak ada efek samping serius yang disebabkan oleh obat -obatan.
Kondisi yang tersebar luas dan diam
Tumbuk, yang secara formal dikenal sebagai steatohepatitis nononkohol (NASH), mempengaruhi orang dengan kondisi metabolisme seperti obesitas dan diabetes tipe 2. Ini sering disebut penyakit “diam” karena dapat berkembang selama bertahun -tahun tanpa gejala.
Lebih dari 100 juta orang memiliki beberapa bentuk penyakit hati berlemak di AS, dan sebanyak 1 dari 4 orang dewasa di seluruh dunia mungkin terpengaruh, menurut Pusat Pengendalian dan Pencegahan Penyakit. Jika tidak diobati, tumbuk dapat berkembang menjadi gagal hati dan seringkali mungkin memerlukan transplantasi.
Lihat Terapi Masa Depan
“Ini adalah obat pertama dari jenisnya yang menunjukkan dampak biologis nyata di tumbuk,” kata Loomba. “Jika temuan ini dikonfirmasi dalam uji coba Fase III, kami pada akhirnya dapat menawarkan pasien terapi yang ditargetkan yang berhenti dan memiliki potensi untuk membalikkan kerusakan hati sebelum menjalani tahap yang mengancam jiwa.”
Loomba, yang juga direktur Pusat Penelitian Penelitian Hati Steatotik Disfungsi Metabolik (MASLD) di UC San Diego Medicine, dan ahli gastroenterologi dan ahli hepatologi di UC San Diego Health, menambahkan bahwa untuk pasien dan keluarga yang terkena kondisi serius ini, hasil ini membawa perawatan baru untuk perawatan dan hasil yang lebih baik. Dia menekankan bahwa intervensi dini dan terapi yang ditargetkan juga dapat membantu mengurangi beban sistem perawatan kesehatan dengan mencegah penyakit hati yang mahal dan kompleks di telepon.
Langkah selanjutnya termasuk uji klinis yang lebih besar untuk bergerak lebih dekat untuk membuat perawatan ini tersedia secara luas.
Referensi: “Antisense oligonukleotida dengan-2 inhibitor, ion224, untuk steatohepatitis yang terkait dengan disfungsi metabolisme (ION224-CS2): hasil rohit, penelitian, penelitian, penelitian, penelitian, richan, riset, penelitian, penelitian, penelitian, penelitian, penelitian, penelitian, penelitian, penelitian, penelitian, richan, richan, richan, penelitian, penelitian, penelitian, penelitian Richan, Richan, Richan, Richan, Richan, Penelitian, Richan, Richan, Richan, Richan, Rohit Loomba, Penelitian, Rohit Loomba, Rohit, Sanjay Bhanot dan Naim Alkhouri, Agustus 2325, Agustus 2025, Lanset.
Dua: 10.1016/S0140-6736 (25) 00979-1
Pendanaan untuk penelitian ini berasal dari ionis Pharmaceuticals (ION224-CS2).
Jangan pernah melewatkan terobosan: Bergabunglah dengan Buletin ScitechDaily.
NewsRoom.id